Синдром Прадера-Віллі (СПВ) – це рідкісне генетичне захворювання, при якому у пацієнтів розвивається постійне почуття голоду, що призводить до ожиріння та супутніх ускладнень. Нещодавно Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США схвалило препарат Vykat XR – перший засіб, спрямований на лікування гіперфагії (порушення харчової поведінки, що виявляється підвищеним апетитом та ненажерливістю).
Препарат призначений для пацієнтів віком від чотирьох років та старших. Це щоденна пігулка, яка знижує почуття голоду, впливаючи на певні ділянки мозку, що регулюють апетит. На початковому етапі вартість лікування становить близько $466,200 на рік.
Гіперфагія – ключовий симптом СПВ, при якому пацієнти відчувають постійне почуття голоду, незалежно від кількості їжі, що споживається. Цей стан часто призводить до ожиріння та пов’язаних з ним проблем, таких як діабет, серцево-судинні захворювання та порушення дихання.
У клінічних випробуваннях Викат XR показав зниження проявів гіперфагії у пацієнтів з тяжкими формами СПВ. Хоча в деяких дослідженнях не було досягнуто статистично значущого покращення порівняно з плацебо, довгострокові спостереження виявили стійке зниження почуття голоду після року лікування.
Чому виникає синдром Прадера-Віллі? Через втрату функції певних генів. Захворювання зустрічається приблизно в одного з 10 – 30 тисяч людей по всьому світу.
Вперше захворювання описали у 1956 році швейцарські лікарі Андреа Прадер, Генріх Віллі та Алексіс Лабхарт . Воно характеризується слабким м’язовим тонусом, затримкою розвитку, гіпогонадизмом, коротким зростанням та, починаючи з дитинства, непереборним почуттям голоду. Донедавна лікування СПВ обмежувалося симптоматичною терапією, включаючи гормон росту, дієтичні обмеження та поведінкову підтримку.