Вчені зі Шанхаю створили новий надточний інструмент для редагування ДНК за допомогою штучного інтелекту. Технологія може суттєво змінити підхід до лікування важких спадкових захворювань.
Про це повідомляє Nature Communications.
Дослідники взяли природний білок Fanzor із лісових грибів і за допомогою штучного інтелекту перетворили його на вдосконалений редактор геному enFanzor.
Головна перевага цього білка — його компактність. Він майже вдвічі менший за класичний CRISPR, але в природному вигляді майже не працював у людських клітинах.
Щоб виправити це, вчені використали нейромережу Fanzor-Fitness Predictor. ШІ проаналізував тисячі варіантів мутацій і вибрав п’ять найефективніших.
У результаті точність редагування людського гена зросла з 3% до 36%, тобто майже у 12 разів.
Паралельно вчені скоротили довжину гід-РНК — молекули, яка “веде” білок до потрібної ділянки ДНК. Її вдалося зменшити з 350 до 75 нуклеотидів.
Це зробило систему не лише компактнішою, а й значно точнішою. Кількість помилкових розрізів ДНК майже зникла.
Новий редактор протестували на людських стовбурових клітинах і ембріонах мишей.
У клітинах крові enFanzor успішно відредагував майже 50% клітин, впливаючи на генетичні механізми, пов’язані з важкими спадковими хворобами, зокрема таласемією.
У тестах на ембріонах мишей ефективність перевищила 90%. У результаті народилися 12 повністю білих мишенят із зміненим геном пігментації.
Науковці вважають, що ця технологія дозволить набагато швидше створювати нові генетичні інструменти для боротьби з невиліковними хворобами.