У медицині зафіксовано два визначні прориви — один відкриває нові перспективи для боротьби з синдромом Дауна, інший — для онкотерапії. Обидва досягнення можуть стати основою нової епохи у біотехнологіях.
Японські дослідники з Університету Мі вперше змогли видалити зайву копію 21-ї хромосоми — саме вона спричиняє синдром Дауна. Експеримент провели в лабораторних умовах, використовуючи клітини пацієнтів. Це перший у світі задокументований випадок, коли вдалося точково «вирізати» третю хромосому без пошкодження ДНК.
Хоча технологія поки не готова для клінічного застосування, науковці вважають її фундаментом майбутньої генної терапії для корекції хромосомних відхилень. Вони зазначають, що можливість впливати на саму структуру геному відкриває шлях до інноваційного підходу в лікуванні вроджених хвороб.
Паралельно з цим у США дослідники з Університету Флориди представили універсальну мРНК-вакцину, здатну активізувати імунну відповідь проти різних видів раку. Препарат не потребує адаптації до конкретної мутації, адже «вчить» Т-клітини розпізнавати пухлинні клітини завдяки молекулам-підказкам.
Як зазначили вчені, вакцина працює за тим же принципом, що й препарати проти COVID-19 — на основі інформаційної РНК. Але замість вірусного білка вона кодує сигнали, які роблять ракові клітини видимими для імунної системи.
У лабораторних тестах на мишах вакцина повністю знищувала агресивні пухлини — зокрема меланому, рак мозку і навіть резистентні до хіміотерапії утворення. За словами розробників, це дає змогу створити універсальну терапію для широкого кола пацієнтів.
Нині готуються клінічні випробування на людях. Якщо результати підтвердяться, це може докорінно змінити підходи до лікування онкології.
Обидва відкриття демонструють потенціал біотехнологій у перетворенні сучасної медицини — від лікування наслідків до точкового впливу на джерело захворювання. Вчені прогнозують, що саме ДНК-редагування і мРНК-терапія стануть ключовими технологіями наступного десятиліття.