Лекарство для генной терапии ввели 7-месячному Диме Свичинскому со спинальной мышечной амиотрофией (СМА)
В США сделали долгожданный укол семимесячному Диме Свичинскому из Одессы. Это самый дорогой в мире препарат, который способен излечить врожденный недуг — спинальную мышечную атрофию. Как передает Эксперт, об этом сообщили в организации «Дети, мы успеем».
— Дима Свичинский получил заветный укол Zolgensma! Это стало возможным благодаря поддержке всех вас: волонтеров, журналистов, меценатов, бизнесменов и каждого, кто внес вклад в этот общий невероятный результат! — сказано в публикации.
9 июля Дима Свичинский вместе с родителями добрались до детской больницы в Сан-Антонио (США). Там ребенок прошел полное обследование и получил укол Zolgensma. По данным организации, процедуру ребенку провели за границей, так как весь курс там стоил на 250 тысяч долларов дешевле, чем если бы препарат вводили в Украине. Мальчик родился здоровым 30 ноября 2020 года, но в декабре у малыша внезапно исчез тонус мышц всего тела. Тогда и был поставлен страшный диагноз.
Одесские волонтеры и просто неравнодушные горожане активно собирали деньги на дорогостоящее лечение всеми возможными способами — устраивали флешмобы, акции, распродажи. За 85 дней необходимую сумму удалось собрать — в конце мая кто-то анонимно перевел недостающую сумму средств.
Всего в мире такой укол сделали 1200 пациентам.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) или проксимальная спинальная амиотрофия — это наследственное заболевание, при котором нарушается функция нервных клеток спинного мозга. Со временем мышцы больного начинают слабеть, атрофироваться и человек становится парализованным. Онасемноген абепарвовек — единственный в мире препарат для генной терапии этого недуга. Он выпускается компанией AveXis (Novartis) под торговым названием Zolgensma («Золгенсма»).